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新闻速递

2023-05-20

2023 EHA|918博天堂医药创新药海曲泊帕多项最新研究成果亮相

2023年第28届欧洲血液学协会大会(EHA) 将于6月8日至15日召开,作为全世界血液学工作者的盛会,每年都会吸引来自全球100多个国家的专业人士参会,分享最前沿的血液学进展和突破性临床数据。


918博天堂医药自主研发的1类新药、国内首个原创TPO-RA海曲泊帕多项血液学最新研究进展将亮相国际学术舞台。


EHA摘要已于北京时间5月11日晚22:00公布,今天我们为大家带来2023年EHA大会918博天堂医药血液学领域最新研究进展,以下为相关研究的翻译和摘录。


01


海曲泊帕联合环孢素A(CsA)治疗儿童非重型再生障碍性贫血(NSAA)的临床研究

摘要号:P792

方法:

海曲泊帕给药剂量:2-5岁:0.25 mg/kg/d,6-11岁:7.5 mg/d,≥12岁:15 mg/d;CsA剂量:5-10 mg/kg/d。疗效评估标准为:①完全缓解(CR):血红蛋白(HGB)>100g/L,血小板计数(PLT)>100×109/L,中性粒细胞绝对计数(ANC)>1.5×109/L;②良好的部分缓解(GPR):摆脱输血依赖,HGB>100 g/L, PLT>50×109/L, ANC>1.0×109/L;③部分缓解(PR):摆脱输血依赖,但血常规指标未达到 GPR 标准;④无缓解(NR):治疗后无改善。总反应率=CR+GPR+PR。


结果:

经海曲泊帕和 CsA 治疗 3 个月后,对15 例患者进行随访,总反应率为73.3%(11/15)。获得治疗反应患者的中位PLT和HGB水平分别为35( 22~108)×109/L和92(52~129)g/L。ANC中位值为1.0(0.59~2.85)×109/L。6 个月的总反应率为 66.7%(10/15)。获得治疗反应患者的中位PLT和HGB水平分别为50(23~112)×109/L和104.5(72~135)g/L。ANC中位值为1.56(0.67~3.4 )×109/L。海曲泊帕治疗后,血小板、血红蛋白和中性粒细胞计数显著增加,如图所示。海曲泊帕治疗 6 个月后,8 例 TD-NSAA 患者中有 7 例仍在随访中,其中5 例患者摆脱输血依赖。总反应率为 71.4%。


图.血小板、中性粒细胞、血红蛋白的升高趋势


结论:

海曲泊帕联合 CsA 可有效治疗儿童非重型再生障碍性贫血,且海曲泊帕对 TD-NSAA 患者也呈现良好疗效。


02


海曲泊帕联合环孢素A(CsA)治疗输血依赖型非重型再生障碍性贫血(TD-NSAA):一项前瞻性临床研究

摘要号:PB2049

方法:

本研究旨在观察海曲泊帕联合CsA治疗TD-NSAA的疗效。海曲泊帕起始剂量7.5mg/d,最大剂量为15mg/d。CsA起始剂量约为3~5mg/(kg·d),随后根据疗效或不良反应进行调整,维持CsA浓度在150~250μg/L之间,主要研究终点为≥1系的血液学反应率(ChiCTR2100045895)。


结果:

共纳入19例TD-NSAA患者,并接受海曲泊帕联合CsA治疗。中位随访时间8.2(0.8~16.8)个月。74%的患者(14/19)在≥1个谱系中有治疗反应,其中13例患者(68%)达到部分反应,1例患者(5%)达到完全反应。至血液学反应的中位时间为6.1(1.7~28.4)周。15例患者中有9例(60%)获得红系反应;19例患者中13例(68%)获得血小板反应,14例患者中11例(79%)获得中性粒细胞反应。中位至红系、血小板和中性粒细胞反应的时间分别为15周、8.3周和19.7周(如图),存活率为95%。


图.中位至血液学反应时间


结论:

海曲泊帕联合环孢素A是TD-NSAA的一种新的治疗方法。


03


海曲泊帕治疗复发难治性原发免疫性血小板减少症(R/R ITP)的真实世界研究

摘要号:PB2606

方法:

观察真实世界中海曲泊帕治疗R/R ITP的疗效和安全性。海曲泊帕起始剂量为2.5或5.0 mg/d。治疗反应定义为血小板计数(PLT)≥50×109/L,起效时间定义为PLT至少1次≥30×109/L且至少为基线PLT 2倍的时间。


结果:

共纳入50例R/R ITP患者,中位起效时间为7天,两周后平均PLT值达到96×109/L。治疗4、8和12周时的血小板反应率分别为46%、67%和71%,平均PLT值分别为83、91和104×109/L。13例患者将海曲泊帕作为二线药物,治疗4、8和12周时的血小板反应率分别为56%、71%和70%,平均PLT值分别为72、110、82×109/L。8例患者既往艾曲泊帕治疗无反应转为海曲泊帕,反应率高达88%。转换前平均PLT值为25×109/L,转换后第4、8、12周平均PLT值分别为208、171、196×109/L。不良反应(AE)为2例轻度头痛和1例轻度转氨酶异常,无既往报道的严重不良事件发生。


图.血小板计数变化


结论:

真实世界中海曲泊帕治疗R/R ITP是有效且安全的,ITP治疗的推荐起始剂量为每天5mg。本研究显示:海曲泊帕用药时间越长,血小板应答率越高;海曲泊帕应用越早,临床效果越好;对于部分艾曲波帕治疗无效的患者,转换为海曲泊帕后仍可重新获得临床疗效,但还需要更多的临床数据来验证;真实世界中应加强对ITP患者的管理,避免因失访而影响治疗效果的情况。


04


海曲泊帕治疗原发免疫性血小板减少症(ITP)——单中心回顾性病例分析

摘要号:PB2621

方法:

纳入29例≥二线接受海曲泊帕治疗的ITP患者,疗效判定标准:①完全反应:治疗后PLT≥100×109/L且没有出血表现;②有效:治疗后PLT≥30×109/L并且至少是基线血小板计数的2倍。


结果:

16例患者符合重型ITP标准,中位随访233(21~569)天。海曲泊帕中位起始剂量为5mg/d,中位起效时间为9.0(3~15)天,其中10例(34.5%)患者起效时间≤7天,11例(38.0%)患者起效时间≤2周,1个月时10例达完全反应(34.5%),13例达有效标准(44.8%),总有效率为79.3%(23/29)。86.9%的患者持续治疗,其中10例患者持续用药≥6个月,平均累计应答时间为65天。16例重型ITP患者中7例达完全反应,5例达有效标准,总有效率为75%。


结论:

推荐成人及大体重儿童患者可选海曲泊帕5mg/d为起始剂量,更快提升血小板水平,减少出血风险。


05


海曲泊帕促进淋巴瘤患者自体造血干细胞移植(ASCT)后血小板植入

摘要号:P1287

方法:

淋巴瘤患者自体造血干细胞回输后+1天开始口服海曲泊帕5mg/d,连续用药7天。主要终点为血小板植入时间(连续7天PLT≥20×109/L的第一天)。次要终点包括中性粒细胞植入时间(连续3天ANC≥0.5×109/L的第一天)、无进展生存期(PFS)、总生存期(OS)和安全性。


结果:

46例淋巴瘤患者经海曲泊帕治疗后,均实现了血小板和中性粒细胞的植入。血小板植入中位时间为13.5(10-30)天,中性粒细胞植入的中位时间为11(9-34)天。ASCT后+30天和+50天PLT中位值分别为81.5(22-407)×109/L和118 (39-352)×109/L,且分别有34例(73.9%)和45例(97.8%)患者在ASCT后+30天和+50天PLT>50×109/L,无继发性血小板减少发生。亚组分析显示,非霍奇金淋巴瘤、BCNU/TT预处理方案和CD34+细胞数>5.0×106/kg与更快的血小板植入相关;BCNU/TT预处理方案和CD34+细胞数>5.0×106/kg也与更快的中性粒细胞植入和更少的血小板输注相关。


结论:

在ASCT后的淋巴瘤患者中,海曲泊帕显示出促进血小板植入的有效性和良好的安全性。


06


海曲泊帕治疗异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)后继发性血小板减少(SFPR)的疗效和安全性

摘要号:P1325

方法:

对41例allo-HSCT后发生SFPR的患者使用海曲泊帕的疗效和安全性进行了回顾性分析。海曲泊帕给药方案:起始剂量5mg/d;若PLT<50×109/L至少2周,则剂量增加至7.5mg/d;若PLT在200-400×109/L之间,则降低一个剂量水平(2.5ng);若PLT>400×109/L,海曲泊帕停药。


结果:

治疗前基线血小板计数为11(3-19)×109/L。中位开始治疗时间为allo-HSCT后5(3-11)个月,中位治疗持续时间为92(35-224)天。经海曲泊帕治疗后,75.6%的患者(31/41)获得完全缓解(CR,PLT≥50×109/L,连续7天摆脱血小板输注),9.8%获得部分缓解(PR,PLT [20-50]×109/L,连续7天摆脱血小板输注),14.6%无治疗反应(NR,应用最大耐受剂量8周,PLT<20×109/L或仍需要输注血小板)。至获得CR的中位时间为46(15-24)天。4例PR患者达到20<PLT<50×109/L的中位时间为69(52-276)天。1例患者死于颅内出血,2例患者死于严重感染。


结论:


海曲泊帕可以促进allo-HSCT后SFPR患者的血小板恢复,进而提高患者的生存率和移植后的生活质量,为SFPR患者提供了新的治疗选择。


相关摘录仅为展示药品最新研究现状,不代表对于治疗方法和药品的推荐,相关药品的使用请咨询专业医师。


参考来源:

http://library.ehaweb.org/eha

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